VIRAL: El Huntington se trata con éxito por primera vez

Imagen vía Storyblocks

Este miércoles se informó que los médicos afirmaron lograr ralentizar la enfermedad de Huntington por primera vez hasta en un 75%, ofreciendo esperanza a pacientes y familias afectadas. La enfermedad, hereditaria y degenerativa, combina síntomas de demencia, Parkinson y enfermedad de la neurona motora, y suele aparecer entre los 30 y 40 años, siendo fatal en unas dos décadas.

Un equipo del University College de Londres (UCL) y la empresa uniQure, desarrollaron una terapia genética que consiste en una intervención quirúrgica cerebral de 12 a 18 horas, donde un virus modificado entrega un fragmento de ADN a neuronas clave para reducir los niveles de la proteína huntingtina mutante, responsable de la degeneración neuronal.

Los resultados del ensayo, en 29 pacientes, muestran:

  • Una ralentización del 75% en la progresión clínica de la enfermedad.
  • Reducción de la muerte neuronal, medida a través de niveles de neurofilamentos en el líquido cefalorraquídeo.
  • Mejoras funcionales significativas, incluyendo movilidad y cognición, incluso años después del tratamiento.

El tratamiento se considera seguro, aunque algunos pacientes presentaron inflamación temporal que requirió esteroides. Se espera que los efectos duren toda la vida debido a que las neuronas no se regeneran como otros tejidos.

Jack May-Davis, uno de los pacientes del ensayo, expresó que la terapia le permite vislumbrar un futuro más largo y con mejor calidad de vida, tras ver a su padre sucumbir a la enfermedad.

UniQure planea solicitar aprobación en EE. UU. para 2026, con vistas a extender la terapia a Europa y Reino Unido posteriormente. El costo será elevado, pero el impacto a largo plazo promete transformar el manejo de la enfermedad de Huntington.

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