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Este miércoles se informó que los médicos afirmaron lograr ralentizar la enfermedad de Huntington por primera vez hasta en un 75%, ofreciendo esperanza a pacientes y familias afectadas. La enfermedad, hereditaria y degenerativa, combina síntomas de demencia, Parkinson y enfermedad de la neurona motora, y suele aparecer entre los 30 y 40 años, siendo fatal en unas dos décadas.
Un equipo del University College de Londres (UCL) y la empresa uniQure, desarrollaron una terapia genética que consiste en una intervención quirúrgica cerebral de 12 a 18 horas, donde un virus modificado entrega un fragmento de ADN a neuronas clave para reducir los niveles de la proteína huntingtina mutante, responsable de la degeneración neuronal.
Los resultados del ensayo, en 29 pacientes, muestran:
- Una ralentización del 75% en la progresión clínica de la enfermedad.
- Reducción de la muerte neuronal, medida a través de niveles de neurofilamentos en el líquido cefalorraquídeo.
- Mejoras funcionales significativas, incluyendo movilidad y cognición, incluso años después del tratamiento.
El tratamiento se considera seguro, aunque algunos pacientes presentaron inflamación temporal que requirió esteroides. Se espera que los efectos duren toda la vida debido a que las neuronas no se regeneran como otros tejidos.
Jack May-Davis, uno de los pacientes del ensayo, expresó que la terapia le permite vislumbrar un futuro más largo y con mejor calidad de vida, tras ver a su padre sucumbir a la enfermedad.
UniQure planea solicitar aprobación en EE. UU. para 2026, con vistas a extender la terapia a Europa y Reino Unido posteriormente. El costo será elevado, pero el impacto a largo plazo promete transformar el manejo de la enfermedad de Huntington.
